Buena noticia para “Jere”: ANMAT autorizó en el país una droga para tratar la acondroplasia
Hasta el momento, el pequeño de 6 años realizaba un tratamiento de crecimiento gracias a medidas judiciales. El desafío ahora es lograr que pueda ser garantizada por las coberturas de salud para ampliar el acceso.
Desde el mes de abril, y luego de una larga cruzada judicial, Jeremías Berazategui (6), un pequeño de San Francisco que tiene acondroplasia - vulgarmente llamado enanismo-, comenzó un largo tratamiento para mejorar su calidad de vida y lograr un crecimiento.
“La medicación está dando muy buenos resultados, en estos meses, creció medio centímetro y se nota porque tiene el cuerpo más estilizado, mejoró también su respiración. Además, está mucho mejor de ánimo y más activo”, contaron Verónica Sosa y Oscar Berazategui, sus padres, a El Periódico.
Esto lo lograron gracias a la intervención de la Defensoría Pública Federal de San Francisco, luego de años de solicitar al Estado la cobertura a un tratamiento especial.
Ahora, la familia se muestra expectante luego que la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) autorizara la inscripción en el Registro de Especialidades Medicinales de la droga llamada vosoritida, luego de que estudios clínicos internacionales mostraran mejoras de distinto tipo en la calidad de vida de los pacientes tratados.
“Esta aprobación es un paso muy importante y una gran noticia porque va a facilitar el acceso a la medicación, porque para nosotros ha venido siendo un tema de papelería, de abogados y de la Defensoría. También significa una esperanza para muchas familias que también lo estaban esperando”, insistió Verónica.
Sobre la droga
En tal sentido, la droga fue autorizada para ser usada a partir de los 4 meses de vida, el momento en que se abre la ventana de oportunidad ideal para arrancar el tratamiento, que dejará de ser efectivo cuando los cartílagos de crecimiento (hacia los 16 o 17 años, según el sexo) “se cierren”, usando una expresión común de los genetistas.
Los familiares de pacientes con acondroplasia, una enfermedad considerada “rara”, ya que la padece 1 de cada 25.000 recién nacidos vivos, vienen impulsando hace tiempo que la ANMAT registre formalmente la droga.
A su vez, las familias pujan por la cobertura del medicamento, considerado de “alto costo”, ya que un año de esta medicación ronda los 300.000 dólares.
El acceso de algunos de los cerca de 45 pacientes que están utilizando actualmente el tratamiento en Argentina vino siendo a través de un régimen de excepción (el famoso “uso compasivo”). La novedad que ahora dio la ANMAT es que los pacientes podrán eludir esos tediosos trámites.
Mientras tanto…
Verónica contó que le quedan dosis-inyectables- hasta el 20 de septiembre y luego la Agencia Nacional de Discapacidad (ANDIS), que debe comprar la última caja que falta y cumplir la medida cautelar que había presentado la familia. “La ANDIS está evaluando su expediente y esperamos que no aparezcan trabas para que Jere pueda continuar el tratamiento”, dijo.
En un programa extenso de estudios clínicos de fases II y III, el uso de la vosoritida demostró aumentar la talla entre 4 y 6 centímetros por año, comparable con la velocidad de crecimiento de niños sin acondroplasia. El tratamiento también contribuye a mejorar múltiples manifestaciones asociadas a esta enfermedad.
La familia recibió la ayuda de la Iglesia Nueva Vida que le prestó una heladera para mantener la droga a la temperatura adecuada, pero lo que también están necesitando es un generador de electricidad para cuando se produzcan cortes de luz y no perder la cadena de frío.
